Ученые и медики заявили, что смогли в четыре раза замедлить развитие болезни Хантингтона

Базирующаяся в США и Нидерландах компания UniQure отчиталась о результатах нового метода лечения генетической наследственной болезни Хантингтона (также известной как хорея Гентингтона). По результатам трехлетнего исследования у 29 пациентов, проходивших лечение с помощью нового метода генной терапии, темп развития болезни замедлился на 75%.    

«Это значит, что одна стадия угасания, которая обычно занимает один год, после лечения будет занимать четыре года, и это подарит пациентам десятилетия качественной жизни», — рассказала Би-би-си одна из участниц эксперимента, профессор клинической неврологии Сара Табризи. До сих пор при болезни Хантингтона был доступен только паллиативный уход на ее поздних стадиях.

Болезнь вызывает мутация белка гентингтина, которая начинает убивать клетки мозга, вызывая изменения когнитивных способностей и хорею — беспорядочные, неконтролируемые движения. Человек может испытывать проблемы с узнаванием других людей и не понимать, сыт он или голоден, у него появляются проблемы с памятью. Болезнь передается по наследству с вероятностью 50%. 

Суть нового метода лечения заключается в том, что медики генетически видоизменяют безвредный вирус, конструируя фрагмент ДНК, и вводят его в определенные участки мозга через микрокатетеры в ходе операции. Вирус запускает выработку микроРНК, которая блокирует инструкции на создание мутантной формы гентингтина. Сколько будет стоить новый метод терапии, пока неизвестно, но, по словам проводивших эксперимент медиков, поначалу он будет дорогим из-за своей сложности. 

Болезнь Хантингтона затрагивает около 75 тысяч человек в Европе, США и Великобритании, а сотни тысяч людей являются носителями мутации, способными потенициально передать ее своим детям.