Новый подход улучшит генную терапию наследственных болезней глаз

Ученые направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» разработали технологию, которая позволит совершить прорыв в области отечественной генной терапии наследственных болезней глаз. Раньше многие такие патологии считались неизлечимыми из-за проблем с доставкой больших генов.

Специалисты применили механизм белкового сплайсинга — природный процесс, в котором специальные молекулы («интеины») помогают двум половинам белка соединяться в единую функциональную молекулу. В итоге у них получилось «собирать» большие терапевтические белки внутри клеток. Это позволит точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном, восстанавливая утраченные в ходе мутации функции.

«Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими. Теперь мы сосредоточены на проверке биологической безопасности и терапевтической эффективности полученного прототипа препарата in vivo. Если всё подтвердится, то на этой основе можно будет создавать новые препараты для терапии ретинопатий и сотни других наследственных заболеваний», — рассказал «Известиям» младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины, выпускник первого набора аспирантуры по специальности «Молекулярная биология» Университета «Сириус» Андрей Бровин.

Технология уже была использована для создания прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта — одной из наиболее распространенных форм наследственной макулярной дегенерации.

Подробнее читайте в эксклюзивном материале «Известий»:

Очный план: ученые сделали прорыв в генной терапии наследственных болезней глаз