Праймированное редактирование ДНК снизило уровень аммиака в крови младенца

Исследователи из трех стран создали персонализированную терапию на основе метода праймированного редактирования ДНК для младенца с генетическим нарушением цикла мочевины, в результате которого в его организме накапливался аммиак. После лечения у ребенка снизилось содержание аммиака в крови, кроме этого, ему вполовину уменьшили дозу глицерола фенилбутирата, необходимого для поддерживающей терапии. Отчет опубликован в The New England Journal of Medicine.