В США разрешили лечить спинальную мышечную атрофию таблетками
0
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению таблетированную форму препарата рисдиплама для помощи при спинальной мышечной атрофии, говорится в пресс-релизе компании Genentech из группы Roche. Рисдиплам (торговое название Evrysdi) действует как модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов 2 (SMN2) и служит единственным неинвазивным болезнь-модифицирующим средством при спинальной мышечной атрофии.