Калужские дети получат для лечения один из самых инновационных препаратов в мире
Государственный фонд «Круг добра» обеспечил первых детей с буллёзным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии.
Буллёзный эпидермолиз относится к числу тяжёлых и редких заболеваний в перечне Фонда «Круг добра». Благодаря «Кругу добра» 292 ребёнка с этой болезнью получают жизненно необходимые перевязочные средства — дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации. Еще недавно для терапии тяжёлой болезни не существовало специфического лекарства. Сейчас же создан препарат генной терапии «Беремаген геперпавек». Он оперативно стал доступен российским детям с дистрофическим буллезным эпидермолизом и изменениями в гене COL7A1.
Россия стала одной из первых стран в мире, где доступно лекарство. В ближайшие месяцы лекарство получат более 150 детей, которым подходит препарат, из 65 регионов страны. Среди них и 2 девочки из Калужской области.