Генно-модифицированные клетки могут замедлить прогрессирование рассеянного склероза

Ученые использовали методы редактирования генов для ускорения восстановления нервных клеток, поврежденных при рассеянном склерозе. Инновационный метод, протестированный на мышах, способствует развитию клеток, способных восстанавливать защитное миелиновое покрытие вокруг нервов, восстанавливая их способность передавать сообщения в мозг.

Исследование редактирования генов для восстановления нервных клеток при рассеянном склерозе

По мнению авторов исследования, результаты, опубликованные в журнале Nature Communications, открывают потенциальный путь для будущих методов лечения, позволяющих остановить прогрессирование инвалидности.

Наше тело обладает способностью восстанавливать миелин, но при рассеянном склерозе и с возрастом эта способность становится менее эффективной. В настоящее время не существует методов лечения, ускоряющих этот процесс.

Исследовательская группа изучила клетки-предшественники олигодендроцитов человека (OPC), которые находятся в мозге и обычно трансформируются в олигодендроциты, производящие миелин. Однако сигналы, препятствующие восстановлению, обнаруженные в очагах рассеянного склероза (областях воспаления и повреждения), предотвращают это.

Исследователи из Эдинбургского университета использовали технику под названием CRISPR для редактирования небольшого участка ДНК человека, выращенного в лаборатории OPC, чтобы заставить его игнорировать сигналы, препятствующие восстановлению.

Когда генно-отредактированные OPC были трансплантированы в мозг мышей, команда обнаружила, что они улучшили восстановление миелина вокруг нервов.

Современные методы лечения рассеянного склероза воздействуют на иммунную систему, снижая вероятность ее нападения на защитное миелиновое покрытие. По мнению экспертов, это исследование является шагом вперед к поиску лечения, способного восстановить уже нанесенный миелину ущерб.

Многие исследования в прошлом пытались трансплантировать олигодендроциты или подобные клетки в мозг для восстановления миелина. Однако враждебная среда поражений рассеянного склероза мешает этим трансплантированным клеткам работать.

Отличие нашего исследования, которое длилось шесть лет, заключается в том, что мы смогли генетически редактировать трансплантированные клетки так, чтобы они игнорировали эти негативные сигналы и восстанавливали миелин. Это интересно, поскольку теперь мы показали, что можем с научной точки зрения изменять клетки в чашке и трансплантировать их в модели, чтобы улучшить восстановление.

Наша работа является подтверждением концепции, и следующим шагом будет посмотреть, сможем ли мы устранить необходимость в трансплантации и редактировать клетки непосредственно у людей. Это подход, аналогичный генной терапии, который может быть эффективным методом стимулирования ремиелинизации у людей в будущем.

Литература:
Laura J. Wagstaff et al, CRISPR-edited human ES-derived oligodendrocyte progenitor cells improve remyelination in rodents, Nature Communications (2024). DOI: 10.1038/s41467-024-52444-w

Запись Генно-модифицированные клетки могут замедлить прогрессирование рассеянного склероза впервые появилась Medical Insider.