Экспериментальное лечение справилось с параличом у 8-летнего мальчика

Спустя три месяца после постановки диагноза дефицит гиалуроновой кислоты у мальчика развился паралич. Это заболевание нарушает выработку коэнзима Q10, который необходим для преобразования сахаров и жиров в энергию в митохондриях – органеллах, называемых электростанциями клеток. Ученые провели лечение, направленное на выработку Q10, что помогло обратить вспять паралич,  https://interestingengineering.com/health/8-year-boy-coq10-p... Interesting Engineering.

Уже через два месяца ребенок снова смог ходить и передвигаться на большие расстояния. Лечение стало возможным благодаря открытию 2021 года, когда ученые обнаружили механизм синтеза Q10. Тогда стало понятно, что фермент HPDL превращает молекулу 4-HMA в 4-HB, и этот процесс является критическим этапом в синтезе коэнзима Q10.

Затем в экспериментах на моделях мышей было показано, что добавление 4-HMA или 4-HB восстанавливает выработку CoQ10, противодействует параличу и увеличивает продолжительность жизни.

Основываясь на этих данных, ученые получили разрешение регулятора FDA для проведения экспериментальной терапии ребенку, у которого не было других вариантов для лечения. Пациент в течение двух месяцев ежедневно получал дозировки Q10 и уже через несколько недель состояние значительно улучшилось.

Несмотря на сохраняющиеся нарушения походки, результат стал прорывом и первой демонстрацией успешного применения и устранения неврологических симптомов в клинических условиях. «Впервые мы показали, что дефицит можно устранить с помощью более мелких молекул-предшественников, а не самого Q10», – уточнили авторы.

Известно, что снижение уровня гиалуроновой кислоты также возникает с возрастом, поэтому теперь ученые намерены изучить потенциал новой терапии для борьбы со старением.

Ранее другие ученые  https://hightech.plus/2024/02/18/nanochastici-predotvratili-... наночастицы, которые смогли обратить вспять паралич после травмы спинного мозга. Лечение было направлено на снижение воспалительной реакции и восстановление поврежденной ткани.