Эпигенетический редактор предотвратил развитие нейродегенерации у мышей

Технология CHARM меняет эпигеном или набор химический меток, прикрепленных к ДНК, чтобы повлиять на активность генов. Ученые стали работать над созданием эпигенетического редактора, поскольку из предыдущих исследований знали о потенциале антисмысловых олигонуклеотидов для усиления или снижения активности белков,  https://www.nature.com/articles/d41586-024-02115-z Nature. В необходимых дозировках такое лечение может быть токсичным, однако эксперименты представили доказательство концепции – показали его способность снижать экспрессию белков и продлевать жизнь мышам.

В качестве решения ученые разработали CHARM, который использует белки для воздействия только на целевые гены. В первых экспериментах они работали с моделями прионных заболеваний, при которых неправильно свернутые белки приводят к гибели нейронов головного мозга.

Так, применение CHARM снижало экспрессию неправильно свернутых прионных белков на 80%. «Это намного больше, чем минимальный уровень, необходимый для достижения терапевтического эффекта», - подчеркнули авторы.

По их словам, технология имеет потенциал для различных нейродегенеративных заболеваний, включая наиболее распространенные – болезнь Альцгеймера и Паркинсона, при которых гибель нейронов в головном мозга происходит из-за скоплений белков амилоида и тау.

Ранее в другом исследовании ученые изучали эпигенетику болезни Паркинсона и  https://hightech.plus/2022/10/18/epigenetika-bolezni-parkins..., что она отличается у мужчин и женщин. Они нашли более 200 генов с различными эпигенетическими метками, которые почти полностью различались между полами.