«Ведомости»: в России впервые в мире научились лечить гепатит B генным редактированием. Но в США испытания такого метода уже идут

«Ведомости» в статье «ДНК вируса гепатита B научились вырезать из инфицированных клеток» с подзаголовком «Это создаст условия для полного излечения пациентов и снизит смертность от цирроза и рака печени» сообщили о новом достижении российской науки:

«Ученые из Сеченовского университета разработали первый в мире препарат для лечения хронического гепатита B на основе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9, сообщил „Ведомостям” руководитель лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств Сеченовского университета Дмитрий Костюшев. Препарат сможет удалять вирусную ДНК из клеток печени, что в перспективе позволит пациентам отказаться от пожизненного лечения.

При его создании ученые использовали метод CRISPR-Cas9, позволяющий точечно воздействовать на пораженные вирусом участки генома. Также была разработана система доставки редактирующих комплексов в клетки на основе биодеградируемых (рассасывающихся в организме. — „Ведомости”) наночастиц. Они не содержат чужеродных вирусных или бактериальных компонентов, поэтому не воспринимаются иммунитетом как угроза и позволяют проводить повторные введения препарата при необходимости.

Фундаментальная часть работы над препаратом завершена и, хотя на создание технологии ушло около 10 лет, дальнейшие этапы займут намного меньше времени, рассказал Костюшев. „Есть шанс, что первые пациенты смогут получить препарат в ближайшие годы”, — подчеркнул он.

Ученый уточнил, что наработки Сеченовского университета в дальнейшем можно использовать также для подавления других инфекций, исправления мутаций и уничтожения опухолей. „Наши системы доставки универсальны, а CRISPR-Cas комплексы можно перенастраивать на разные задачи”, — сказал Костюшев. Перспективные проекты применения технологии есть и у научных групп из других организаций (за рубежом. — „Ведомости”), но их наработки пока не продемонстрировали достаточную безопасность и эффективность в реальных тканях, добавил он».

Сообщение «Ведомостей» специально для The Insider прокомментировал руководитель научной экспертизы фармацевтического инвестиционного фонда LanceBio Venture, кандидат химических наук Илья Ясный:

«Звучит правдоподобно, но такой препарат не первый в мире. Исследования генного редактирования для удаления гепатита В ведутся более 10 лет, и компанией Precision Biosciences уже начаты клинические исследования, только не с CRISPR/Cas9, а с более безопасным аналогом. Ученым из Сеченовского университета только предстоит провести клинические исследования, и высок риск, что разработка будет недостаточно эффективна или безопасна».

Американская компания Precision Biosciences специализируется на технологии генного редактирования ARCUS, более современной и точной, чем CRISPR-Cas9, с меньшим риском внецелевых разрезов. На своем сайте Precision Biosciences называет свою разработку первой генной терапией, разработанной для лечения хронического гепатита B путем прямого воздействия на кольцевую ковалентно замкнутую ДНК вируса гепатита B и интегрированную ДНК того же вируса.

Таким образом, разработка Сеченовского университета может быть вполне перспективной, но американская компания на этом пути уже продвинулась существенно дальше.