FDA одобрило первый за 70 лет препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

FDA одобрило Crenessity компании Neurocrine Biosciences, который стал первым за 70 лет зарегистрированным препаратом от врожденной гиперплазии надпочечников. Препарат снижает избыточную продукцию андрогенов и позволяет уменьшить прием глюкокортикоидов у взрослых и детей старше четырех лет.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Crenessity (crinecerfont), предназначенный для лечения классической врожденной гиперплазии коры надпочечников (ВГКН). Об этом сообщила пресс-служба компании Neurocrine Biosciences, разработавшей лекарство.

Crenessity стал первым за последние 70 лет зарегистрированным препаратом от ВГКН — редкого генетического заболевания, при котором нарушается работа надпочечников из-за дефицита фермента 21-гидроксилазы. Белок участвует в производстве гормонов кортизола и альдостерона, низкий уровень которых заставляет гипофиз вырабатывать больше адренокортикотропного гормона (АКТГ), стимулируя надпочечники. Однако нехватка фермента в организме приводит к избыточной секреции андрогенов (мужских половых гормонов) вместо нормализации уровня кортизола и альдостерона.

Новое лекарство представляет собой селективный антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг фактора типа 1 (CRF1). Механизм его действия заключается в снижении уровня АКТГ и, как следствие, андрогенов.

Также благодаря препарату пациенты будут получать меньше глюкокортикоидов, применяемых при ВГКН на протяжении многих десятилетий. Они восполняют дефицит кортизола в организме, вызванный генетическим дефектом. Однако зачастую врачам приходится использовать повышенные дозировки стероидных препаратов, которые приводят к серьезным побочным эффектам — от метаболических нарушений и сердечно-сосудистых заболеваний до остеопороза и когнитивных проблем.

Одобрение FDA основано на результатах клинических испытаний CAHtalyst с участием 285 пациентов. В исследовании участвовали 103 ребенка в возрасте от четырех до 17 лет и 182 взрослых пациента.

У детей, принимавших Crenessity, уровень андростендиона (гормон группы андрогенов) был в четыре раза ниже, чем в группе плацебо. Исследователи также отметили у несовершеннолетних испытуемых 12-кратное падение уровня 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) — стероидного гормона, который 21-гидроксилаза преобразует в другие гормоны, однако при ВГКН из-за дефицита фермента происходит накопление 17-OHP. Среди взрослых участников препарат снизил показатели андростендиона в восемь раз, а 17-OHP — в 37 раз.

Кроме того, лекарственное средство позволило уменьшить потребность в глюкокортикоидах на 27% у взрослых (в контрольной группе — на 10%) и на 18% у детей (в контрольной группе — на 6%).

Neurocrine Biosciences вскоре планирует начать коммерческие поставки препарата через специализированную аптечную сеть PANTHERx Rare. Как утверждается, большинство пациентов будут платить не более 10 долл. за месячный курс лечения.