Препарат Sanofi от склероза провалил два исследования и показал эффективность в третьем

Препарат tolebrutinib компании Sanofi оказался неэффективным при рецидивирующем рассеянном склерозе, но показал терапевтическое действие при неактивной форме вторичнопрогрессирующей формы заболевания. Несмотря на неоднозначные результаты, Sanofi планирует подать заявку на регистрацию препарата в США до конца 2024 года и продолжает исследования его эффективности при первичнопрогрессирующем РС.

Препарат Sanofi не продемонстрировал основной критерий эффективности при рецидивирующем рассеянном склерозе (РС) в ходе двух исследований на III фазе, но он оказался действенным средством против другого типа этого аутоиммунного заболевания. Об этом сообщила французская фармацевтическая компания в пресс-релизе.

Как уточняется, в клинических испытаниях GEMINI 1 и GEMINI 2 лекарственное средство tolebrutinib не превзошло по эффективности уже одобренный препарат Aubagio (терифлуномид), принадлежащий Sanofi. Показателем действенности лекарства выступала частота возникновения повторных приступов у пациентов с рецидивирующим РС.

Однако в ходе III фазы исследования HERCULES препарат успешно замедлил развитие инвалидности у пациентов, страдающих от неактивной формы вторичнопрогрессирующего РС, по сравнению с плацебо.

Tolebrutinib — пероральный ингибитор тирозинкиназы Брутона. Он способен проникать через гематоэнцефалический барьер, который защищает головной мозг от проникновения в его клетки различных токсичных веществ и патогенов. Механизм его действия заключается в изменении активности B-лимфоцитов и микроглии — иммунных клеток центральной нервной системы (ЦНС), которые выделяют цитокины, усиливая тем самым воспаление и вызывая повреждение тканей при РС. Оказывая свое действие непосредственно внутри ЦНС, препарат оказался способен замедлять нарастание инвалидности при РС.

Sanofi получила права на tolebrutinib в результате покупки компании Principia за 3,7 млрд долл. в 2020 году. Препарат рассматривался как потенциальный бестселлер, способный принести многомиллиардную выручку.

Компания планирует представить результаты исследований на предстоящей конференции Европейского комитета по вопросам изучения и лечения рассеянного склероза (ECTRIMS), которая пройдет в Копенгагене 20 сентября. Несмотря на неоднозначные результаты клинических испытаний, Sanofi намерена обсудить их с регуляторными органами и подать заявку на регистрацию tolebrutinib в США до конца 2024 года.

Исследования препарата по-прежнему продолжаются. III фаза клинических испытаний PERSEUS оценивает его безопасность и эффективность при первичнопрогрессирующем РС. Sanofi рассчитывает получить результаты в 2025 году.