Neuron: генная терапия обратила вспять признаки лобно-височной деменции у мышей

Разработанный в Австралии геннотерапевтический препарат, который требует однократного введения, остановил развитие бокового амиотрофического склероза (БАС) и лобно-височной деменции (ЛВД) у мышей. Более того, он обратил вспять некоторые симптомы деменции, согласно исследованию в журнале Neuron.

В норме нервные клетки производят белок TDP-43, который важен для их работы. Однако его накопление может навредить клеткам, что происходит при некоторых типах деменции. Новое лекарство, препарат CTx1000, нацелено на разрушение скоплений белка TDP-43. При этом он воздействует только на патологическую форму молекулы, а здоровая продолжает выполнять свои функции.

Эксперименты на мышах показали, что CTx1000 останавливает прогрессирование бокового амиотрофического склероза и лобно-височной деменции даже на очень поздних стадиях и устраняет поведенческие симптомы, связанные с деменцией.

Примерно в 50% случаев болезни Альцгеймера (самой распространенной форме деменции) также наблюдается накопление белка TDP-43. Поэтому новое лекарство может быть полезно и для людей с этим расстройством.

Боковой амиотрофический склероз вызывает прогрессирующую потерю нейронов, которые нужны для взаимодействия мозга с мышцами. На ранних стадиях у пациентов наблюдается мышечная слабость, но по мере прогрессирования заболевания они постепенно теряют способность ходить, говорить, глотать и дышать без посторонней помощи. Лобно-височная деменция — одна из самых редких форм деменции, но вторая по распространенности форма у людей моложе 65 лет. Болезнь обнаружили у актера Брюса Уиллиса в 2023 году. Она приводит к снижению когнитивных функций, тревоге, изменению характера. Оба заболевания не имеют лечения.

Ученые надеются, что смогут начать испытания CTx1000 на людях в течение двух лет, и они уже получили доклинический грант в размере 1,2 миллиона долларов. Общая стоимость испытаний оценивается в 22 миллиона долларов.