«Нет человечка — нет проблем»: как дети со СМА споткнулись о башкирскую логистику

Дети с редкими болезнями не могут получить лекарства, от которых зависит их жизнь. В Башкирии для троих детей, страдающих орфанными заболеваниями, не смогли организовать бесперебойные поставки жизненно важных препаратов. Об этом Mkset сообщила руководитель Региональной благотворительной общественной организации «Хантер-синдром» Элеонора Романова. Она отмечает, что проблема в данном случае не в огромной стоимости лечения. Ведь лекарства для таких больных закупает специально созданный благотворительный фонд «Круг добра». По словам Элеоноры Романовой, родители больных детей многократно обращались в госорганы с просьбами решить проблему, но безуспешно. Непонятные ситуации Ярославе Дреминой из Мелеуза 12 лет. У девочки спинально-мышечная дистрофия (СМА). Несмотря на тяжелый диагноз, она заканчивает шестой класс, получает стипендию за отличную учебу от благотворительного фонда. В 2020 году компания-производитель рисдиплама, препарата для лечения СМА, включила Ярославу в программу раннего доступа к лекарству, рассказала мама девочки Мария. Ребенку препарат предоставляли бесплатно. В январе 2021 в России создали фонд «Круг добра», который взял на себя обязательства по обеспечению орфанных больных лекарствами. Мария Дремина отмечает, что компания-производитель дождалась, пока фонд включит в свою программу Ярославу, и до августа 2021 года продолжала поставки. После, со слов Марии, начались «какие-то непонятные ситуации». «Были моменты, когда препарат не могли привезти вовремя. Ждали приказа из Уфы, в результате день пропускали», — говорит Мария Дремина. Сколько раз происходили такие незначительные задержки, она не запомнила. Но в феврале перерыв в лечении достиг уже нескольких дней. «У нас заканчивается препарат — и все. Я начинаю звонить, нас, конечно, кормят завтраками, что все будет. Говорить можно все что угодно. Но дошло до того, что на сегодня у нас нет препарата 12 дней. 28 марта я отправила обращение на имя главы республики через госуслуги. 30-го пришла отписка, что все под контролем и, как я понимаю, обращение переслали в Минздрав. На сегодняшний день ответа оттуда нет. Вчера позвонила заведующая поликлиники, сказала, что препарат пришел в Уфу и на днях он будет», — сообщила мама ребенка. Она отмечает, лекарство необходимо давать в одно и то же время ежедневно. И, если его привезли в девять часов вечера (а такое, со слов матери девочки, бывало), день в любом случае будет пропущен. «Нет счета и контроля» После того, как Ярослава начала принимать препарат, она стала меньше уставать, смогла дольше сидеть, ее руки окрепли. Но перерывы в лечении дают «откаты», видеть которые матери страшно. Кроме того, и сама девочка понимает, что ее состояние ухудшается. «Конечно, я не показываю вида, что что-то не так. Говорю, что препарат будет. Но теперь страшно вообще что-то начинать», — признается Мария Дремина. В то же время, как она выяснила, в других регионах в подобных случаях делают перераспределение препарата. У кого-то из детей может быть несколько флаконов препарата, а у кого-то он в этот момент может заканчиваться. «Оказывается, есть такая практика: можно найти [лекарство] и поделиться. Вопрос в логистике. Но у нас никто не ведет счет этому препарату, никто не держит под контролем его количество», — предполагает она. Между тем, по данным Марии Дреминой, в Башкирии проблемы с поставками рисдиплама возникли только у двух семей с детьми со СМА, остальные родители лекарство получают вовремя. По данным РБОО «Хантер-синдром», в Башкирии диагноз СМА подтвержден у 42 детей. Пяти из них фонд помог получить инъекции золгенсма, и в рисдипламе они не нуждаются. Из оставшихся 37 от перебоев с поставками препарата страдают только двое. Почему именно эти дети — объяснений нет. «Ждут, когда мой ребенок погибнет» У сына жительницы Караидельского района Дилары Фархетдиновой диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна. По ее данным, в Башкирии такой же редкий тип заболевания установили всего у двух детей. Диагноз — из числа орфанных, однако «Круг добра», по словам Дилары, пока не обеспечивает лекарствами таких пациентов. Закупать препарат для ребенка должен республиканский Минздрав. Женщина рассказывает, что в марте прошлого года консилиум в Москве назначил сыну препарат Экзондис 51 — единственный, который может ему помочь, и не имеющий аналогов. Семья сдала документы в республиканский Минздрав, прождала все лето. Затем прокуратура заявила иск в интересах ребенка в суд. Решение, обязывающее закупать препарат, вынесено 22 ноября прошлого года, но лекарства, со слов матери, по-прежнему нет. Прошел год — за это время состояние ребенка серьезно ухудшилось, констатирует мать. «В Минздраве даже не говорят, будут ли они закупать лекарство или нет. Есть решение суда. Ведь это — оставление ребенка в опасности», — говорит женщина. По ее словам, обращения в различные республиканские инстанции, в службу судебных приставов, у которых находится исполнительное производство, так и не дали результатов. «Мы уже не знаем, куда нам обращаться. Если бы в других регионах не закупали этот препарат. Но ведь закупают — в Калмыкии, например, такой проблемы нет», — отмечает она. Лечение дорогостоящее — возможно, поэтому республика тянет с покупкой, предполагает Дилара Фархетдинова. В комментариях в «Вконтакте» она выразилась еще жестче: «Мне кажется, они ждут, когда мой ребенок погибнет. Нет человечка — нет проблем». Умышленное бездействие Руководитель РБОО «Хантер-синдром» Элеонора Романова отмечает, что Экзондис 51 не прошел регистрацию в России, и с этим связана основная сложность с его приобретением. Тем не менее другие регионы находят возможность его закупать. По мнению правозащитницы, необеспечение детей с орфанными заболеваниями лекарствами после консилиумов и судебных решений — «бездействие, причем умышленное». Учитывая решение, вынесенное в ноябре 2021 года, власти должны были предусмотреть в бюджете средства для закупки лекарства на 2022 год. Судебные приставы, считает она, вряд ли помогут добиться закупок препаратов. «Приставы присылают маме бумаги о том, что они в рамках должностных полномочий вносят представления, какие-то требования [правительству] — а те платят штраф и, я предполагаю, что ждут, когда „Круг добра“ начнет обеспечивать». В бездействии властей Романова усматривает признаки уголовных преступлений: оставления в опасности ребенка, превышения должностных полномочий и халатности. Проблема с обеспечением детей лекарствами будет решена, если чиновников начнут привлекать к ответственности по этим уголовным статьям, считает Элеонора Романова. В республиканском Минздраве Mkset сообщили, что рисдиплам получают менее десяти детей со СМА, в основном таких пациентов обеспечивают спинразой. Проблему с поставками лекарства там тоже связали с логистикой. В ведомстве пояснили, что препарат по заказу «Круга добра» закупают компании-поставщики. В связи с тем, что лекарство импортного происхождения, могли возникнуть сложности с его доставкой. Между тем, в Минздраве считают перерыв в лечении с 25 марта относительно небольшим и некритичным для пациентки — сильного ухудшения самочувствия у ребенка наступить не должно, отметили в ведомстве. Также представитель пресс-службы сообщил, что рислиплам уже поступил в Уфу 2 апреля. В ведомстве предположили, что лекарство уже находится в Мелеузе. Указ о создании фонда «Круг добра подписал президент России Владимир Путин 5 января 2021 года. Основная его задача — обеспечить детей дорогостоящим лечением, в частности. осуществить закупки дорогостоящих препаратов, которые пока не зарегистрированы в России. Средства в «Круг добра» поступают за счет повышенного НДФЛ для граждан, чьи доходы превышают 5 млн рублей в год. На сайте благотворительного фонда «Круг добра» публикуются многочисленные истории детей со СМА, которым оказывается помощь. Их родители рассказывают, что благодаря фонду они больше не боятся, что очередной флакон закончится, и лечение прервется. Мы также направили запрос в организацию с просьбой объяснить, с чем может быть связана столь проблемная доставка препарата семье из Башкирии. На момент публикации ответ не предоставлен. Пока материал готовился к публикации, Мария Дремина получила рисдиплам для дочери. О выдаче препарата она сообщила в половине девятого вечера в среду, 6 апреля.