Лекарства ценой в 25 лет жизни: В России каждый год умирают дети, болезнь которых поддается лечению

Врачи, российские общественные и благотворительные организации написали открытое письмо в правительство с просьбой включить детей с муковисцидозом в перечень опекаемых благотворительным фондом «Круг добра». Напомним, в 2020 году президент подписал указ о создании Фонда поддержки детей с тяжелыми хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». Под крыло фонда должны попасть пациенты, страдающие 30 редкими, самыми редкими и дорогостоящими в лечении заболеваниями. Существовать фонд будет за счет увеличения подоходного налога для богатых: для тех, у кого годовой заработок превышает 5 миллионов рублей, НДФЛ вырос с 13 до 15%.

Благодаря фонду многие дети с редкими заболеваниями получат шанс на жизнь. В январе и феврале 2021 года в фонде «Круг добра» идет формирование перечня редких болезней и лекарств, которые войдут в программу. Проблема в том, что опекать «Круг добра» будет далеко не всех пациентов с редкими заболеваниями. Так, в их число не попали дети с муковисцидозом.

Право на нормальную жизнь

Муковисцидоз относится к редким и жизнеугрожающим заболеваниям. В России около 4000 пациентов с таким диагнозом, и большинство из них - дети. Лечение таргетными препаратами (они действуют на саму причину болезни - поврежденный ген) стоит дорого: от 16 до 26 миллионов в год на одного ребенка. Сумма непосильная не только для родителей, но и для благотворительных фондов. Но благодаря таким лекарствам пациенты с муковисцидозом могут прожить на 20-25 лет дольше. Ведь эта патогенетическая терапия позволяет изменить течение заболевания, а не просто купировать его симптомы, улучшить функцию лёгких, снизить число обострений, сократить количество госпитализаций.

Сегодня из-за отсутствия современного лечения в России 75 процентов пациентов с муковисцидозом не доживают до 30 лет. Большинство из них умирают в возрасте до 18 лет. Единственный шанс дать таким пациентам право на нормальную жизнь - это включение заболевания в список фонда «Круг добра».

- Муковисцидоз в перечень не попал, хотя первоначально он там фигурировал, и мы были уверены, что все хорошо. Ведь лекарства, которые мы просили включить - это прорывная терапия. Доказано, что она увеличивает жизнь пациентов в среднем на 23 года. В России сегодня взрослых пациентов с муковисцидозом - 25 процентов. А на западе - 50-70 процентов. Наши просто не выживают. И это лекарство для нас - настоящая революция, - говорит председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний Ирина Мясникова.

По ее словам, система отбора болезней, лечение которых будет финансироваться фондом «Круг добра» непрозрачна.

- Упоминалось, что упор будет сделан на самые «заброшенные» патологии, которых раньше не было ни в федеральных, ни в региональных программах. Но почему тогда в этот список попала фенилкетонурия, которая находится в региональном перечне нозологий? Почему одним можно, а другим - нет? - недоумевает Ирина Мясникова.

Дело в том, что муковисцидоз включен в программу «14 высокозатратных нозологий», препараты для лечения которых закупаются за счет федерального бюджета. Возможно, именно из-за этого он не попал проект перечня «Круга добра». Но, по словам Ирины Мясниковой, льготное обеспечение сегодня касается только муколитиков, которые необходимы для облегчения функции дыхания. Этого больным с муковисцидозом не достаточно.

«Не дайте загубить благую инициативу президента»

В Минздраве на петиции благотворительных фондов и родителей отвечают уклончиво: ждите, перечень формируется. Ясного ответа на вопрос: не забудет ли государство о тысячах детей с муковисцидозом, не будет ли допущено ошибки, которая приведет к многочисленным трагедиям в семьях пациентов, пока нет.

- Вдумайтесь: в нашей стране регулярно умирают дети, болезнь которых поддается лечению. Все потому, что получают они только симптоматическую терапию, да и ту - с перебоями. Жизнь больных с муковисцидозом - это огонек на ветру. Ежедневная гонка со смертью, где все усилия сводятся к тому, чтобы хоть немного замедлить ухудшения. Ингаляции до 7-8 раз в день, убойные дозы антибиотиков, бесконечные госпитализации, больничные инфекции, - написала в открытом письме Лейла Мороз, мама двух детей, страдающих этой болезнью.

При этом все родители детей с муковисцидозом понимают: сегодня есть препараты, способные в корне изменить ход болезни.

- Жить с мыслью о том, что твой ребенок даже при хорошей базовой терапии доживет до 20, в лучшем случае до 25 лет - это очень грустно. А когда тебе говорят, что есть таргет, с которым вполне можно качественно жить до 40-45 лет - ты, естественно, думаешь, что спасение рядом. Мы каждый год ждем, что препараты появятся в России, нам обещают, что вот-вот. А их все нет и нет. Я знаю, что это такое - жить с мыслью, что лекарство есть, но твоим детям оно не светит, - замечает Лейла Мороз.

За пациентов с муковисцидозом вступился и журналист, политолог Павел Данилин. На своей страничке в Фэйсбуке он написал, что шокирован тем, что 75 процентов детей с муковисцидозом в нашей стране умирают.

- У меня абсолютно человеческая просьба ко всем тем, кто вхож в фонд («Круг добра», - Ред.) - экспертам, попечителям, лично его главе Александру Евгеньевичу Ткаченко: услышьте, пожалуйста, голоса пациентов! Не дайте загубить на корню благородную инициативу Президента и помогите сохранить жизни детей с муковисцидозом, - написал Павел Данилин.