На форуме по новейшей генетике было объявлено о регистрации в РФ препарата Трансларна для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Согласно мировым данным, у ~13% пациентов МДД развивается из-за наличия нонсенс-мутации. В странах, где сейчас препарат зарегистрирован, Трансларна является единственным патогенетическим лекарственным средством для лечения таких пациентов.