Болезнь Хантингтона

https://www.science.org/content/article/first-gene-therapy-seems-slow-huntington-disease

Помните доктора Remy Hadley из "Хауса"? Ну, Тринадцать. Ей бы эта новость понравилась.

С помощью генной терапии (CRISPR) первый раз удалось замедлить прогрессирование болезни Хантингтона (замедление на 75% в течение трех лет). Процедура нейрохирургическая – аденовирус, несущий микро–РНК (который "глушит" тот злосчастный ген, уменьшающий экспрессию хантингтина) доставляется прямо в глубинные структуры мозга под наблюдением МРТ. И при этом – разовая процедура (а не постоянные капельницы).

Пресс–релиз от компании uniQure, которая проводит это исследование.

А всего восемь лет назад тут мышек обсуждали...

Написал honeyman на science.d3.ru / комментировать