Прорыв в генной инженерии - теперь можно лечить несколько заболеваний в одной клетке

Специалисты Университета Пенсильвании описали технологию mvGPT (минимально многоцелевую технологию генетических возмущений), способную одновременно точно редактировать гены, активировать генную экспрессию и подавлять гены. Она открывает новые возможности лечения генетических заболеваний и исследования фундаментальных механизмов работы ДНК человека, https://www.sciencedaily.com/releases/2025/01/250108144015.h... Science Daily.

«Не все генетические заболевания вызваны ошибками в самом генетическом коде, - сказала Шерри Гао из Университета Пенсильвании, старший автор статьи. – В некоторых случаях, болезни с генетическими компонентами – вроде диабета 1-го типа – возникают из-за степени экспрессии отдельных генов».

В прошлом исследование разных, не связанных между собой генетических аномалий поребовало бы применения нескольких инструментов. Новая многоцелевая платформа объединяет улучшенный инструмент праймированного редактирования (prime editing) с другими технологиями повышения и понижения экспрессии генов. Причем все эти функции могут работать независимо друг от друга, одновременно и с недостижимой прежде точностью.

Исследователи испытали mvGPT на клетках печени человека, пораженных мутацией, вызывающей болезнь Вестфаля – Вильсона. Они успешно отредактировали эту мутацию, а также отрегулировали ген, связанный с диабетом 1-го типа и подавили другой ген, ассоциированный с транстиретиновым амилоидозом. В ряде тестов платформа выполнила все три задачи с высокой точностью.

Теперь ученые планируют провести испытания на животных и на других видах заболеваний с генетическими компонентами, включая сердечнососудистые.

В конце прошлого года ученые из США успешно https://hightech.plus/2024/12/26/gennoe-redaktirovanie-splic... инструмент генного редактирования SPLICER для лечения нейродегенерации и показали, что он более эффективен, чем CRISPR. В первых экспериментах лечение привело к блокировке главного симптома болезни Альцгеймера.