FDA одобрило препарат Attruby компании BridgeBio для лечения редкого заболевания сердца

FDA одобрило препарат Attruby (acoramidis) для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Лекарство компании BridgeBio обеспечивает 90%-ную стабилизацию белка транстиретин, а также снижает риск смерти и госпитализации из-за болезней сердца на 42%.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Attruby (acoramidis) для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM) – прогрессирующего генетического заболевания сердца. Об этом сообщила в пресс-релизе компания BridgeBio Pharma, разработавшая лекарство.

В ходе III фазы клинического испытания ATTRibute-CM с участием 632 пациентов через 30 месяцев курса лечения Attruby продемонстрировал снижение общей смертности и числа госпитализаций из-за сердечно-сосудистых заболеваний на 42% по сравнению с плацебо. Механизм действия препарата основан на имитации естественной защитной мутации T119M в гене, кодирующем TTR, которая укрепляет структуру белка.

Как утверждается, Attruby – первое и единственное зарегистрированное лекарство, обеспечивающее почти полную (≥90%) стабилизацию транстиретина (TTR). В норме этот белок представляет собой тетрамер (комплекс из четырех субъединиц), транспортирующий тироксин (гормон щитовидной железы) и витамин А по всему организму. При нарушении целостности структуры (как правило из-за возрастных изменений или генетических мутаций) TTR распадается на отдельные части, которые могут неправильно сворачиваться и образовывать токсичные амилоидные фибриллы.

Как следствие, развивается кардиомиопатия и сердечная недостаточность. ATTR-CM препятствует нормальной перекачке крови в организме и без лечения может вызывать остановку сердца.

Основанная в 2015 году BridgeBio специализируется на разработке препаратов от наследственных заболеваний. В портфеле компании более 20 кандидатных лекарств. В результате регистрации Attruby она получит выплату в размере 500 млн долл. в рамках соглашения с инвестиционными организациями Blue Owl Capital и CPP Investments, заключенного в начале этого года.

Европейский союз также рассматривает заявку на его регистрацию. Права на коммерциализацию Attruby в Европе принадлежат фармгиганту Bayer, который выплатит BridgeBio до 310 млн долл. в случае одобрения лекарства регулятором.

Решение FDA об одобрении Attruby создает прямую конкуренцию препарату тафамидис, известному под торговыми наименованиями «Виндакель» и «Винадамэкс». Лекарство компании Pfizer до сих пор оставалось основным средством для лечения ATTR-CM на рынке США.

Годовой курс Attruby обойдется пациентам в 244 тыс. долл., в то время как тафамидис стоит 225 тыс. долл. Однако, как подчеркнул генеральный директор BridgeBio Нил Кумар в интервью порталу BioSpace, лекарство Pfizer обеспечивает лишь 50%-ную стабилизацию TTR. Кроме того, исходя из результатов III фазы исследований, тафамидис сокращает число летальных исходов и госпитализаций, связанных с болезнями сердца, примерно на 30%.