ru24.pro
Все новости
Ноябрь
2024
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30

Новая технология «StitchR» кардинально улучшит лечение генетических заболеваний

0

Новая методика генной терапии «StitchR» может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии и других генетических заболеваний. Разработанная учеными из Университета Рочестера, технология позволяет доставлять крупные гены в двух частях, преодолевая ограничения по размеру в генной терапии. После попадания обеих частей в клетку они сливаются, образуя полную мРНК, что позволяет клеткам производить необходимые белки, отсутствующие при таких заболеваниях, как дистрофия Дюшенна и пояснично-конечностная мышечная дистрофия.

Опубликованная в Science, технология StitchR восстановила уровень белка в двух моделях животных, продемонстрировав свой потенциал в генной терапии. В отличие от других методов, StitchR обеспечивает производство только полноразмерных белков, решая задачи эффективности и качества.

Метод использует саморасщепляющиеся рибозимы, которые выступают как «молекулярные ножницы», разрезая РНК, чтобы естественные процессы восстановления клетки сшивали части гена. Теперь исследователи планируют сотрудничество с лабораториями для расширения применения StitchR.