Редактирование генов исправило мутацию в клетках легких человека

Ученые открыли новейший метод редактирования генов, который эффективно исправляет самую распространенную мутацию в клетках легких человека, о чем говорится в исследовании, опубликованном в журнале Nature Biomedical Engineering. Эта мутация, встречающаяся у 85 % больных муковисцидозом, приводит к тяжелым респираторным заболеваниям и другим осложнениям здоровья.

Используя праймированное редактирование (prime editing) - технику, позволяющую точно изменять геном, не вызывая двуцепочечных разрывов ДНК, - команда исправила мутацию в клетках легких человека, восстановив функцию клеток до уровня, сопоставимого с тем, который достигается при использовании ведущего на сегодняшний день препарата Trikafta. Однако в отличие от Trikafta, который требует ежедневного приема и может иметь серьезные побочные эффекты, этот новый подход может предложить одноразовое и постоянное решение проблемы.

Дальнейшие шаги связаны с разработкой механизмов доставки механизма "прайм-редактирования" для воздействия на клетки легких в живых организмах.

Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.