Tofersen: Erstes Antisense-Oligonukleotid bei ALS (Pharmazeutische Zeitung)
Mit Tofersen kam im Juli ein neues Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) auf den Markt. Das Antisense-Oligonukleotid richtet sich gegen die mutierte mRNA des SOD1-Gens und unterdrückt damit die Produktion